難病患者のｉＰＳ細胞 遺伝子修復し正常な細胞に

11月27日 4時10分

筋肉が徐々に衰える「筋ジストロフィー」の患者の細胞からｉＰＳ細胞を作り、最先端の技術で遺伝子の異常を修復したうえで、正常な筋肉の細胞を作り出すことに、京都大学の研究グループが成功しました。
遺伝子の異常で起きる病気の再生医療につながるのではないかと期待されています。

京都大学ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津助教のグループは、筋肉が徐々に衰える難病「筋ジストロフィー」のうち、遺伝子の異常で起きる症状が重いタイプの患者の細胞からｉＰＳ細胞を作りました。
そして、遺伝子を効率よく操作できる「ゲノム編集」と呼ばれる最先端の技術を使い、ｉＰＳ細胞に含まれる遺伝子の異常を修復したうえで、正常な筋肉の細胞に変化させることに成功したということです。
研究グループは、ｉＰＳ細胞とゲノム編集の技術を組み合わせることで、遺伝子の異常で起きる病気を治療する再生医療につながるのではないかとしています。
堀田助教は「乗り越えなければならない課題も多いが、効果的な治療法につながる大きな可能性を秘めていると考えられる」と話しています。