デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、
3～5歳で筋力低下が始まり
10歳には車椅子
その後呼吸補助が必要となり
平均30代（以前は10代だった）で命を落とす先天性の難病です
これが1回の投与で治療できます
高額ですが対象者が少ないので、健康保険に対する負担は限定的です
（結論：素晴らしい！！）
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毎日新聞
@mainichi
3億円の遺伝子治療薬に保険適用 筋肉の難病小児向け、国内最高額
mainichi.jp/articles/20260
筋肉が徐々に動かなくなる難病の遺伝子治療薬「エレビジス」が3億497万円の薬価で20日から公的医療保険の適用対象となります。