DNA構造を切断せずに修正、「CRISPR 2.0」が登場

「分子メス」として働く「CRISPR-Cas9（クリスパー・キャスナイン）」を聞いたことがあるかもしれない。CRISPRは、遺伝子全体の編集や削除ができる技術である。このほどマサチューセッツ工科大学（MIT）とハーバード大学が共同で運営するブロード研究所の研究者が、ゲノムに含まれるごく小さな部分のみを修復可能な、より正確な機能を持つDNA編集ツールを開発した。

10月25日に発表された2つの研究論文のうち、1つはネイチャー誌に、もう1つはサイエンス誌に掲載された。論文の中で研究者らは、DNAとRNAの新たな編集手法である「一塩基編集」について説明している。このアプローチによって、現時点では治療法がないさまざまな遺伝性疾患を治療できるようになるかもしれない。

人間のゲノムは遺伝文字、すなわちA、T、G、Cとして知られる塩基を60億個含んでいる。それぞれの塩基はAとT、CとGが対をなしており、これによってDNAの二重らせんが構成されている。一塩基編集はCRISPRを改良した手法であり、DNA構造を切断することなく塩基を1つずつ修正できる。

これは有益な手法である。長いDNA鎖の中のたった1つの塩基対が入れ替わったり、削除されたり、挿入されたりすることで病気を発症することが時折あるためだ。こうした現象は「点突然変異」と呼ばれている。ヒトの病気に関連することがわかっている5万のゲノム変異のうち、点突然変異は3万2000を占めている。

ネイチャー誌に掲載された論文によると、ハーバード大学の化学教授であるデイビッド・リューと、ブロード研究所のメンバーらが、1つのAをGに変えることに成功したという。こうした変化は、病気につながる3万2000の点突然変異のうち、およそ半分で …