ｉＰＳ細胞応用の薬 世界初の臨床試験 京大10月5日 18時26分

主治医で臨床試験の責任者の戸口田淳也教授は「研究を始めて８年という短い期間で臨床試験を開始できたのは、まさにｉＰＳ細胞の力だと思う。この病気は非常にまれで、ｉＰＳ細胞を使って繰り返し同じ実験ができたことで初めて病気が進むプロセスを確認できるようになった。今回の薬は病気を治す治療薬ではなく進行を食い止める予防薬としての効果が期待されている。試験の前と後で患者の症状が進行していないかどうかを慎重に確認していきたい」と話していました。

臨床試験が始まった山本育海さん（１９）は（やまもと・いくみ）「まだまだ先のことだと思っていたので、ここまで早く受けることができるとは思いませんでした。頑張ってくれた研究者に感謝しています」と話しました。

ｉＰＳ細胞は「再生医療」という新しい医療と「治療薬の開発」という２つの面で医療への応用が期待されています。

「再生医療」は病気やけがで失われた組織や臓器をｉＰＳ細胞などを使って再生するもので、将来的な実用化が期待されていますが、複雑なヒトの臓器などを完全に再生し、医療として確立するにはさらに研究が必要だとされています。

一方、「治療薬の開発」はより早く実用化が見込める分野として、大きな期待を集めてきました。患者から作製したｉＰＳ細胞は患者と同じ遺伝子を持っていることから、遺伝子に関わる病気の場合、細胞レベルで病気の状態を再現することができます。病気を再現した細胞を使えば病気が起こるメカニズムを詳しく研究できるだけでなく、さまざまな物質を投与して治療につながる効果が見られるかどうかを直接、実験で確かめることができます。

京都大学ｉＰＳ細胞研究所では、パーキンソン病やＡＬＳ＝筋萎縮性側索硬化症といった国が指定する３００種類以上の難病のうち、およそ半数の病気でｉＰＳ細胞を作製することに成功しています。また、こうしたｉＰＳ細胞を使って、世界中で治療薬の候補となる物質が報告されています。

ただ、実際の治療薬として実用化できるかどうかについては安全性や効果などを慎重に調べる必要があり、これまでは実際の患者への投与は行われていませんでした。今回、京都大学のグループが国の承認を得るための臨床試験を始めた薬は、すでに別の病気の治療薬として使われていたものです。

初めての臨床試験が始まることで、ｉＰＳ細胞の医療への応用にさらに弾みがつくと期待されています。