米マックス・プランク・フロリダ神経科学研究所の安田涼平ディレクターと西山潤研究員らは、生きているマウスの脳で遺伝子を正確に組み換えられる技術を開発した。様々な脳の病気を細胞レベルで詳しく調べることができ、自閉症や統合失調症、アルツハイマー病などが発症する仕組みの解明につながるという。米科学誌セル(電子版)に12日発表した。
狙った遺伝子を正確に組み込むゲノム編集と呼ぶ技術を応用し、マウスの胎児の脳にゲノム編集に必要な酵素やDNAなどを注入。電気的な刺激を加えることで、発育や知能に遅れが出る難病「レット症候群」を引き起こすたんぱく質の遺伝子に、目印となるたんぱく質の遺伝子を組み込むことができた。
開発した技術は大脳皮質や海馬、小脳など様々な脳の領域にも使え、様々な脳の病気の研究に応用できるとみている。例えば、自閉症の原因となるたんぱく質に、目印となるたんぱく質の遺伝子を組み込めば、発症するまでに原因たんぱく質の量や分布がどのように変化するかを生きた状態で観察できる。