京都大学ｉＰＳ細胞研究所（山中伸弥所長）の研究チームは、全身が思うように動かなくなる不治の病、ＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）の原因の一端を、様々な細胞に成長できるｉＰＳ細胞を使い解明した。神経細胞の一部に構造上の異常が見つかった。治療につながる薬の候補物質も突き止めたという。
治療薬の実現には10年程度かかるとみられるが、現代の医学ではどうしようもなかった難病克服の道が、ｉＰＳ研究によって切り開かれた。
成果は２日に米科学誌に掲載される。
井上治久准教授らはＡＬＳの患者３人から皮膚細胞を採取し、ｉＰＳ細胞を作製した後、運動神経の細胞をつくった。比較検討するため、健康な５人からも同じ手法で神経細胞を作製した。
ＡＬＳ患者の細胞だけ、脳の命令を骨格筋に伝える突起の部分が通常より短かった。ＡＬＳ患者の大半に見つかる特定のたんぱく質が細胞内に多くたまっていた。
植物に含まれ、抗がん剤の候補として研究が進む「アナカルジン酸」を細胞に振りかけたところ、このたんぱく質が減り、突起の長さも通常に戻った。
研究チームは今後、この物質の安全性を確認する。動物実験や人での臨床試験（治験）を経て、世界初のＡＬＳ治療薬の実現を目指す。
井上治久、iPS細胞、ALS、iPS細胞研究所